Die wissenschaftlichen Untersuchungen können grob in folgende Rubriken unterteilt werden:
Einerseits werden betroffene Patienten oder ihre Eltern von den betreuenden Ärzten gefragt, ob sie an Registern oder Studien teilnehmen möchten. Andererseits können sich auch Familien eines betroffenen Kindes bei den Institutionen melden, die klinische Trials durchführen. Im Folgenden finden Sie eine Übersicht zu den aktuellen bundesweit laufenden klinischen Studien und Studienzentren.